Cápsula biodegradable para tratamiento de hemofilia

Un nuevo estudio describe cómo una cápsula biodegradable, novedosa, que utiliza portadores hidrófilos para la administración oral del factor hematológico IX (hFIX), puede tratar la hemofilia B.

 

Desarrollado por investigadores de la Universidad de Texas (UT, Austin, EUA), el sistema de administración oral se basa en un sistema micro-portador de hidrogel de polímero, sensible al pH, que lleva las partículas profilácticas de hFIX. El polímero, poli (ácido metacrílico) es injertado con poli (etilenglicol) [P (MAA-g-EG)], sintetizado usando polimerización ultravioleta (UV) y es unido subsiguientemente con un agente reticulante, peptídico, degradable enzimáticamente, que permite la degradación (por tripsina), en sitios específicos, cuando se encuentra en el intestino delgado.

 

A medida que se mueve a través del cuerpo, la cápsula que contiene las partículas, es resistente a la enzima principal gástrica, y permanece intacta mientras se encuentra en el estómago, protegiendo el medicamento encapsulado. Cuando llega al intestino delgado, la cápsula comienza a hincharse con el aumento del pH, y es posteriormente degradada por una enzima intestinal menor, liberando lentamente el fármaco, con el tiempo. En los modelos de estudio, el sistema transportó exitosamente el hFIX, y fue capaz de suministrar niveles adecuados del medicamento, al sitio objetivo, en el intestino delgado. El estudio fue publicado el 15 de noviembre de 2016, en la revista International Journal of Pharmaceutics.

 

“Si bien una plataforma de administración oral será beneficiosa para todos los pacientes con hemofilia B, los pacientes en los países en desarrollo se beneficiarán más”, dijo la autora principal, Sarena Horava, PhD, de la Facultad de Ingeniería Cockrell, en la UT. “En muchos países en desarrollo, la esperanza de vida media para los pacientes con hemofilia es de 11 años, debido a la falta de acceso de los pacientes al tratamiento, pero nuestro nuevo suministro oral de factor IX puede superar estos problemas y mejorar el uso mundial de esta terapia”.

 

La hemofilia B es un trastorno de la coagulación de la sangre causado por una mutación del gen del factor IX, que conduce a una deficiencia de factor IX. Es la segunda forma más común de hemofilia y, a veces es llamada enfermedad de Christmas, por Stephen Christmas, el primer paciente descrito con la aflicción. La presentación de la hemofilia B es consistente con la facilidad para hacer moretones, sangrado en el tracto urinario y hemorragias nasales. Las terapias de reemplazo de proteínas actuales se basan en inyecciones intravenosas (IV) e infusiones.

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