Manipulando las ribozimas para controlar la actividad genética

Un estudio nuevo explora el uso de las ribozimas--ARN catalítico que rompe ciertos ARNs escogidos y de esa manera impide la función genética-- en conjunto con reglas específicas para controlar la expresión genética como un tratamiento posible para las enfermedades crónicas.

Investigadores de la escuela médica de Harvard (Boston, MA, USA) evaluaron cientos de ribozimas conocidas, y encontraron dos que funcionan bien en las células humanas. Cuando las ribozimas fueron insertadas en las células, apagaron la actividad genética rompiendo el ARN y previniendo la síntesis de proteínas. A continuación, los investigadores buscaron drogas que podrían inhibir la actividad de las ribozimas y permitir que los genes continuaran funcionando. Se encontraron dos candidatos posibles.

Para demostrar cómo podía funcionar el sistema, los investigadores insertaron el gen para la luciferasa junto con una ribozima incluida en las retinas de ratones. Sin tratamiento, no se producía la luciferasa, pero después del tratamiento con un inhibidor para las ribozimas se pudo detectar la luciferasa. Estos hallazgos fueron publicados en la edición de septiembre 23,2004 de la revista Nature.

Tal vez el aspecto más emocionante de este trabajo nuevo es que, en conjunto con otras tecnologías, podremos adaptar los sistemas de regulación genética para responder a cualquier droga o sustancia química, dijo el autor principal, el Dr. Richard Mulligan, profesor de genética en la escuela médica de Harvard. En últimas, el sistema también permitiría la ' liberación' de una proteína con utilidad terapéutica en respuesta a concentraciones cambiantes de sustancias químicas en las células. Por ejemplo, es posible desarrollar una terapia genética mediante la cual las células son diseñadas para secretar insulina como respuesta a una elevación en la glucosa. Una detección biológica semejante podría tener una gama amplia de aplicaciones.




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Harvard Medical School